Mokslininkų tikslas – šalinti ne genetinių ligų padarinius, bet priežastis

Žmogaus genomo DNR sudaro daugiau nei 3 milijardai bazių porų, kurias galima įsivaizduoti kaip raides, užkoduojančias informaciją. Jei pasikeičia bent viena raidė, žmogus suserga. Norėdami padėti žmogui pasveikti, mokslininkai jau geba iškirpti „blogas“ DNR raides ir įterpti „geras“, kad vėl veiktų įprasti biologiniai procesai. Tačiau ši technologija sudėtinga ir nėra lengvai valdoma, tam reikia itin tikslių įrankių, savotiškų DNR žirklių. Mokslininkai ieško būdų, kaip tas žirkles padaryti tikslesnes, kad iškirpti ir įterpti DNR sekas būtų lengviau, paprasčiau.

„Su ankstesniais įrankiais tai padaryti buvo arba neįmanoma, arba labai sunku, arba itin brangu. Mūsų technologija leidžia Cas9 baltymus panaudoti kaip molekulines žirkles, o DNR atpažinti naudojama RNR molekulė. Ją pakeitę, baltymą galime nukreipti tiksliai ten, kur norime. Ši technologija itin pagreitins ir atpigins DNR perkirpimo procesus“, – pasakoja Vilniaus universiteto Biotechnologijos instituto mokslininkas dr. Giedrius Gasiūnas.

Jo kartu su kolegomis – prof. dr. Virginijumi Šikšniu, dr. Tomu Šinkūnu ir dr. Tautvydu Karveliu –sukurta genų redagavimo technologija sukėlė didelį sujudimą mokslo bendruomenėje. Ji atveria galimybę išgydyti genetines ligas, t. y. nusitaikyti būtent į tą genomo vietą, kuri sukelia ligą, ir ją ištaisyti.

„Didžiausia siekiamybė – padėti žmogui pasveikti ar palengvinti jo būklę. Šiuo metu genetinėmis ligomis sergantys žmonės gali nebent kovoti su padariniais, palengvinti ligos simptomus, bet ne panaikinti jos priežastis, o ši technologija leistų tai padaryti“, – sako dr. G. Gasiūnas.

Pasak jo, naujoji technologija atveria kelią ir kitiems moksliniams tyrimams. Žmogaus genome yra apie 20 tūkstančių genų, kurie koduoja baltymus. Tiesa, vis dar trūksta žinių apie juos. Gebant baltymus išjungti, įjungti ar perkelti kitur, būtų galima suprasti, ką jie veikia, ir geriau pažinti jų mechanizmus.

„Mokslininkai kaip reikiant sukruto suvokę, kad teoriškai galima ne tik gydyti genetines ligas, bet ir redaguoti žmogaus embrionus. Mokslo bendruomenė rengia konferencijas, kuriose svarsto etinius, reguliavimo klausimus, diskutuoja, ar žmonės turi teisę tai daryti, jei taip, kokias atvejais“, – pasakoja dr. G. Gasiūnas.

Lietuvių plėtojama technologija gali būti pritaikyta ir žemės ūkyje. Kaip žinome, žmonija siekia atrasti kuo našesnių augalų rūšių, kurioms reikėtų mažiau trąšų ar chemikalų. Iki šiol naujų rūšių išvedimo procesas ilgai užtrukdavo, mutacijos būdavo sukeliamos atsitiktinai, o naujoji technologija leistų jas formuoti tikslingai, be kitų nereikalingų pokyčių.

„Kitaip sakant, į ląstelę nebūtų įvedama jokių papildomų DNR. Šiuo metu Jungtinėse Amerikos Valstijose jau patvirtinta, o Europos Komisijoje diskutuojama, kad tokie augalai nebūtų laikomi genetiškai modifikuotais. Jų DNR liktų tokia pat, bet būtų žymiai pagerintas augalų maistingumas, mažiau reikėtų trąšų ar chemikalų“, – aiškina mokslininkas.

Kaip greitai šios technologijos bus pritaikytos praktikoje, mokslininkai nesiryžta prognozuoti. Pritaikymas, ypač ligoms gydyti, yra labai ilgas procesas, nes visi vaistai turi praeiti kelias klinikinių tyrimų stadijas.

„Daug kas priklausys, kiek šios technologijos bus sėkmingos. JAV ir Kinijoje jau pradėti klinikiniai tyrimai jomis gydant gydant kai kurių rūšių kraujo vėžį. Kada tokios technologijos bus taikomos ir Lietuvoje, priklausys nuo jų plėtros ir, be abejo, kainos bei prieinamumo“, – sako dr. G. Gasiūnas.

VU Biotechnologijos instituto mokslininkai dr. G. Gasiūnas, prof. dr. V. Šikšnys, dr. T. Šinkūnas ir dr. T. Karvelis buvo nominuoti ir pelnė Lietuvos mokslo premiją už darbų ciklą „CRISPR-Cas sistemų tyrimai: nuo bakterijų imuniteto iki genų redagavimo technologijos“.